骨骼肌环境及其在免疫耐受的AAV载体介导的基因转移中的作用

作者: Florence Boisgerault and Federico Mingozzi

卷 15, 期 4, 2015

页: [381 - 394] 页: 14

弟呕挨: 10.2174/1566523215666150630121750

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摘要

自基因治疗的初期起,在酶缺乏和肌肉疾病的修正治疗方面肌肉一直是研究最多的靶组织之一。现已进行了一些腺相关病毒(AAV)载体的临床前和临床研究,并已在基因转移技术上取得了可喜的进展,从对血清型新型AVV的识别到新型载体转移技术的发展。同时,在宿主免疫系统及其与载体和转入基因在肌肉水平上的相互作用等方面也取得了重大突破。特别是,潜在肌肉炎症的作用,影响肌肉的几种疾病的特点,已在对AVV载体基因转移的潜在不利影响方面得到确认。同时,骨骼肌涉及的驻留的调节T细胞特有的反馈免疫调节机制已被确定,至少在某种程度上,对维持肌肉炎症和再生过程中肌肉内稳态发挥着重要作用。设计一些策略来打破机体(免疫系统)的无反应性平衡,以改善通过AAV载体进行肌肉基因转移的安全性和有效性。

关键词: AVV载体(腺相关病毒载体),肌肉,临床试验,免疫反应,耐受性


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