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纳米技术作为siRNA递送帕金森病的潜在工具

卷 18, 期 16, 2017

页: [1866 - 1879] 页: 14

弟呕挨: 10.2174/1389450118666170321130003

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摘要

背景:帕金森病(PD)缺乏彻底的治疗是医学中的一个关键问题,并促使人们寻求新的治疗方法。在所提出的方法中,基于小干扰RNA(siRNA)的疗法作为用于治疗PD的潜在方法引起了显着的关注;然而,siRNAs递送具有潜在的缺点,例如血液循环稳定性降低以及到达靶位点的能力低。 目的:本综述旨在探索针对PD的基于siRNA的方法,以及设计纳米颗粒的最新进展,这些纳米颗粒可有效地将siRNAs靶向作用位点,并保护这些物质免于血液循环中的降解。 结果:基于siRNA的方法为通过基因沉默来设计治疗PD的新策略提供了有趣的选择,所述基因的异常表达有助于疾病的病理生理学;然而,siRNA递送到大脑是迄今尚未解决的关键问题。目前的研究工作集中在设计有效转运和保护siRNA的载体上。在这方面,正在开发纳米粒子作为具有可控递送效率和低毒性概况的siRNA的载体,并且这些代表了常见载体的替代物。 结论:PD的siRNA治疗推定的基因靶点的确定为研究非病毒载体奠定了基础。然而,解决siRNA针对大脑所面临的挑战的技术方面是必不可少的。在这方面,在纳米颗粒中制备siRNA将避免有害的副作用,如免疫原性和致癌性缺陷。

关键词: 帕金森病治疗,siRNA疗法,基于纳米粒子的siRNA递送,siRNA药物靶向,血脑屏障,纳米技术。

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