抗肌萎缩蛋白缺陷的肌肉里重组腺相关病毒载体介导的基因转导的制约因素

作者: Jean-Baptiste Dupont

卷 16, 期 3, 2016

页: [168 - 183] 页: 16

弟呕挨: 10.2174/1566523216666160428104325

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摘要

尽管重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗对Duchenne型肌营养不良症(DMD)动物模型有着前所未有的有益效果,而需要在体内注入大量的载体来改善表型却明显地增加了生物安全问题。而重组腺相关病毒载体通常表现出良好的安全性,在营养缺乏的肌肉里观察到的特定的病理表型,可能促进了免疫毒性/遗传毒性效应。通过降低有效剂量增加DMD肌肉的rAAV的治疗指数可能是保证有效的临床应用的关键手段。这需要全面的了解总是在非病变组织或体外被研究的重组腺相关病毒转导的过程。在这篇综述中,我们专注于注射后rAAV的分子命运,以及在DMD的情况下如何影响到转导的各个阶段。

关键词: 肌肉,杜氏肌肉营养不良症,腺相关病毒,基因治疗,制约因素,在体内。


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