当代用于人类基因治疗的动物模型

作者: Chitra Gopinath, Trupti Job Nathar, Arkasubhra Ghosh, Dennis Durand Hickstein and Everette Jacob Remington Nelson

卷 15, 期 6, 2015

页: [531 - 540] 页: 10

弟呕挨: 10.2174/1566523215666150929110424

价格: $65

摘要

在过去的三十年中,基因治疗作为许多疾病的治疗的替代方法已经取得了相当大的进展。自2009年以来,已有一些对人体各种疾病的成功治疗的研究被报道。在临床前,动物模型模拟人类病情是非常重要的。例如,在基因治疗中,动物模型用于评估转基因表达的安全性、有效性、剂量、局部化等关于病毒载体的变量。然而,选择一个合适的特定疾病模型对于成功的临床转化是最重要的。本文重点在基因治疗研究中最常用的动物模型,如小鼠、犬、非人类灵长类动物、兔,猪和最近开发的人源化的小鼠。小动物和大动物作为特定疾病模型都有各自的优点和缺点,而其选择很大程度上基于研究类型和时间。小动物的寿命较短,可以非常适合于退化/老化的研究,寿命较长的大动物可以适应纵向研究,也有助于剂量调整,以最大限度地提高治疗效果。现在,人源化小鼠或人鼠嵌合体得到人体组织或细胞研究的关注,从而提供对治疗干预更可靠的认识。因此,为了评估在基因治疗临床试验前的安全性和有效性,动物模型对于新载体技术的体内测试是非常重要的。

关键词: 动物模型,基因治疗,基因疾病,病毒载体,人源化小鼠,临床试验。

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